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每經(jīng)記者 周程程

新年后的第一個(gè)工作日，國(guó)務(wù)院將目光聚焦于醫(yī)藥領(lǐng)域。

2月14日的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議部署推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)，更好服務(wù)惠民生穩(wěn)增長(zhǎng)；確定進(jìn)一步促進(jìn)中醫(yī)藥發(fā)展措施，發(fā)揮傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)優(yōu)勢(shì)造福人民。

值得注意的是，會(huì)議要求，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見(jiàn)病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。支持已獲得專利的國(guó)產(chǎn)原研藥和品牌仿制藥開(kāi)展國(guó)際注冊(cè)認(rèn)證。

中國(guó)中醫(yī)藥研究促進(jìn)會(huì)理事陳云華告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，目前國(guó)產(chǎn)原研藥和品牌仿制藥在走出去的過(guò)程中并不順利，特別對(duì)于中成藥來(lái)說(shuō)，由于國(guó)外評(píng)審體系的不相適應(yīng)，使得中藥國(guó)際化腳步放慢。此次國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議從政府層面支持開(kāi)展國(guó)際注冊(cè)認(rèn)證，將推進(jìn)中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)走向海外，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)，促進(jìn)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)的發(fā)展。

罕見(jiàn)病重大藥物產(chǎn)業(yè)化

會(huì)議確定，瞄準(zhǔn)群眾急需，加強(qiáng)原研藥、首仿藥、中藥、新型制劑、高端醫(yī)療器械等研發(fā)創(chuàng)新，加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發(fā)病和罕見(jiàn)病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。

在陳云華看來(lái)，多發(fā)病及罕見(jiàn)病重大藥物產(chǎn)業(yè)化發(fā)展，利于解決多發(fā)病、罕見(jiàn)病患者用藥的可及性，對(duì)推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)具有重大意義。

但目前就罕見(jiàn)病而言，許多救命藥仍處于短缺狀態(tài)。這與其用藥市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，藥企幾無(wú)利潤(rùn)可言，缺乏生產(chǎn)動(dòng)力有關(guān)。

據(jù)了解，目前全球已知的罕見(jiàn)病種類達(dá)7000種，中國(guó)已發(fā)現(xiàn)的有5781種，但在全球可用的378種有效罕見(jiàn)病藥物中，中國(guó)僅有不到100種。

2015年中國(guó)罕見(jiàn)疾病防治研究學(xué)術(shù)論壇上發(fā)布的罕見(jiàn)病流調(diào)數(shù)據(jù)顯示，在發(fā)現(xiàn)的952種中國(guó)住院患者可見(jiàn)的罕見(jiàn)病中，國(guó)際上152種罕見(jiàn)病有相應(yīng)的孤兒藥上市，有16%的病種屬于“有藥可治”；在中國(guó)僅有50種罕見(jiàn)病有相應(yīng)的孤兒藥上市、獲得臨床批件或者正在進(jìn)行臨床試驗(yàn),僅有5%的病種屬于“有藥可治”。

山東省醫(yī)科院黨委書記、山東罕少見(jiàn)病重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任韓金祥分析說(shuō)，由于罕見(jiàn)病患者少，藥物開(kāi)發(fā)難以獲得商業(yè)回報(bào)，因此，需要國(guó)家對(duì)制藥企業(yè)進(jìn)行政策激勵(lì)。但目前我國(guó)的醫(yī)保支付不足和藥物研發(fā)激勵(lì)相對(duì)缺失，造成了國(guó)內(nèi)藥企對(duì)孤兒藥的研發(fā)動(dòng)力不足。

為此，業(yè)內(nèi)也頻頻呼吁，罕見(jiàn)病藥物需要國(guó)家政策扶持，定向生產(chǎn)，減免稅費(fèi)，同時(shí)建立國(guó)家儲(chǔ)備體制和報(bào)警機(jī)制，及時(shí)調(diào)劑供需。

但從國(guó)際上來(lái)看，對(duì)罕見(jiàn)病的重視度正逐步提高。2015年美國(guó)FDA對(duì)罕見(jiàn)病藥物的審批情況顯示，2015年FDA共批準(zhǔn)45個(gè)新藥，其中有21個(gè)罕見(jiàn)病藥物，差不多占本年度獲批新藥的一半（47%）。2015年也是FDA有史以來(lái)批準(zhǔn)罕見(jiàn)病藥物最多的一年。

據(jù)醫(yī)療健康領(lǐng)域行業(yè)及市場(chǎng)調(diào)研公司EvluatePharma的數(shù)據(jù)顯示，2018年罕見(jiàn)病藥物的市場(chǎng)將達(dá)1270億美元。

支持中藥國(guó)際化

此外，值得注意的是，會(huì)議明確支持已獲得專利的國(guó)產(chǎn)原研藥和品牌仿制藥開(kāi)展國(guó)際注冊(cè)認(rèn)證。

“這對(duì)于推動(dòng)中國(guó)藥企走出去有重要意義。”陳云華表示，過(guò)去企業(yè)進(jìn)行國(guó)際注冊(cè)認(rèn)證遇到很多困難，一項(xiàng)認(rèn)證申請(qǐng)持續(xù)數(shù)年仍然沒(méi)有結(jié)果，中藥國(guó)際化這條路中國(guó)企業(yè)走得頗為艱辛。

據(jù)悉，目前，中國(guó)企業(yè)送去FDA進(jìn)行審批的數(shù)個(gè)中藥，只有天士力的復(fù)方丹參滴丸走到Ⅲ期臨床階段，但這也歷時(shí)已久。

早在1997年，天士力就正式向美國(guó)FDA提出了復(fù)方丹參滴丸新藥臨床研究申請(qǐng)；1998年8月，美國(guó)FDA通過(guò)了天士力復(fù)方丹參滴丸的臨床研究申請(qǐng)；2010年初，天士力復(fù)方丹參滴丸成為了世界首個(gè)通過(guò)美國(guó)FDA二期臨床試驗(yàn)的復(fù)方中藥。

此后，于2013年，復(fù)方丹參滴丸FDA三期國(guó)際臨床研究才宣告啟動(dòng)。

對(duì)此，陳云華解釋說(shuō)，美國(guó)FDA注冊(cè)認(rèn)證嚴(yán)苛，要經(jīng)過(guò)臨床前研究，一期、二期、三期臨床后，才能獲得認(rèn)可。其中，特別是對(duì)于中成藥，F(xiàn)DA的評(píng)審體系并不太適用。例如，F(xiàn)DA評(píng)審時(shí)要求藥品化學(xué)成分清楚，并且成分用量療效之間的關(guān)系明確，但一位中藥中成分較多很復(fù)雜，很難明確。

陳云華表示，國(guó)家層面上的推動(dòng)將促進(jìn)中國(guó)好的藥品更快走出國(guó)門，提振醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)。但他同時(shí)表示，這也需要國(guó)際上能夠更好的理解中醫(yī)藥，用符合中醫(yī)藥發(fā)展評(píng)審體系來(lái)進(jìn)行審核。

對(duì)此，會(huì)議也提出，加大中醫(yī)藥投入和政策扶持。在國(guó)家基本藥物目錄中增加中成藥品種數(shù)量，更好發(fā)揮“?；?rdquo;作用。加強(qiáng)中醫(yī)理念研究推廣，擴(kuò)大中醫(yī)藥國(guó)際貿(mào)易和傳播普及。

值得注意的是，對(duì)于中醫(yī)藥的發(fā)展，會(huì)議還明確，放寬中醫(yī)藥服務(wù)準(zhǔn)入，完善覆蓋城鄉(xiāng)的中醫(yī)服務(wù)網(wǎng)絡(luò)，保證社會(huì)辦和政府辦中醫(yī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在執(zhí)業(yè)等方面享有同等權(quán)利。

陳云華表示，放寬準(zhǔn)入利于醫(yī)藥市場(chǎng)的壯大及相關(guān)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，但同時(shí)也需要加強(qiáng)監(jiān)管，以防“傍醫(yī)”現(xiàn)象的發(fā)生，譬如防止不符合規(guī)定的針灸、按摩等機(jī)構(gòu)的滋生。